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首批“慢粒”患者在武汉用上创新药!专家:已达慢病管理的血液肿瘤患者,有望实现功能性治愈

极目新闻记者 刘迅

一部火遍全网的电影《我不是药神》,让慢性髓系白血病(俗称“慢粒”)被大众熟悉。2025年5月,创新药阿思尼布在国内获批上市,让慢粒患者有了治疗新选择。

6月下旬,六旬老人在华中科技大学同济医学院附属同济医院用上该药,目前脾脏在变小,白细胞下降,症状已明显缓解。该院血液内科主任医师洪振亚表示,随着药品的更新和迭代升级,未来将有更多慢粒患者受益,过去谈之色变的“血癌”将可治可控,和慢病一样实现长期管理,甚至达到功能性治愈。

血液内科主任医师洪振亚为患者查房

老人在武汉用上慢粒创新药

6月下旬,在华中科技大学同济医学院附属同济医院,69岁的林婆婆(化姓)用上了治疗“慢粒”的创新药阿思尼布,这给她的治疗带来了新希望。

一个多月前,林婆婆坐着轮椅来到洪振亚医师的门诊,当时面色苍白、腹部膨隆、双下肢水肿,在同济医院完成系列检查后确诊为慢粒,但她心脏不太好,又合并其他血液肿瘤,在治疗药物的选择上有诸多局限。

就在抉择时,好消息传来:今年5月13日,创新药阿思尼布获国家药监局批准上市。这意味着,慢粒精准靶向治疗迎来了新时代。

口服创新药后一周时间,林婆婆“膨胀”的脾脏在缩小,脾厚从6厘米回到了5厘米,白细胞指标从20降到了11,面色渐渐红润,精神状态、食欲也有了明显改善,老人对治疗又重燃信心。记者了解到,武汉已有一部分像林婆婆这样的血液肿瘤患者用上创新药。

慢粒发病“静悄悄”难发现

“慢粒是一种恶性血液肿瘤,曾是令人谈之色变的‘血癌’,约占白血病患者的15%。”华中科技大学同济医学院附属同济医院血液内科主任医师洪振亚介绍,国外调查数据显示,该病年发病率为1.6/10万—2/10万。在我国,每年慢粒新发病例9300多例,发病年龄比国外略有提前,约45到50岁,近年来发病有年轻化趋势。在医疗“国家队”的华中科技大学同济医学院附属同济医院,每年接诊新发患者约100人,十年时间累积了千余名患者。

“和急性白血病不同,慢粒可以说是‘悄悄来袭’,很多患者完全没有症状,尤其是在疾病早期。”洪振亚教授表示,约20%~40%的患者在体检时,突然发现自己白细胞飙高,再去医院才发现脾脏变大,到疾病进展到一定程度时,患者还有腹胀、盗汗、乏力、体重下降、贫血等症状。

面对慢粒的诊断,很多患者对骨穿的顾虑很大,害怕检查。洪振亚教授解释,慢粒的病程分为慢性期、加速期、急变期,骨髓穿刺是确诊分期的“金标准”,医生取8-10毫升骨髓液,可明确慢性髓系白血病的分期、评估疗效,避免误诊,绝大多数患者都能耐受。

开启慢粒精准靶向治疗新时代

随着创新药的获批上市,门诊已有患者前来挂号咨询。记者看到,除了新确诊的慢粒患者,还有一些是在使用传统靶向药的“老患者”咨询换用新药。洪振亚教授表示,目前尚需时间进一步观察。

据了解,慢粒主要由于9号染色体与22号染色体易位形成了Ph染色体(费城染色体),产生BCR-ABL融合基因,这就是“癌基因”,它可编码“癌蛋白”使身体不断产生白细胞、血小板。

和传统的靶向药不同,阿思尼布的作用机制没走“寻常路”,它针对“癌蛋白”的肉豆蔻酰口袋——一种变构位点,对其进行“改造”并实现抑制,不让它活化。得益于这种独特机制,阿思尼布大幅降低脱靶效应,减少不良反应,提高患者的耐受性,为慢粒患者提供更多治疗选择,并开启慢粒精准靶向治疗新时代。

“慢粒的治疗目标从让病人活下来,到现在追求的是患者不仅活得长,还要活得好。”洪振亚教授表示,如今,慢粒已成为类似糖尿病、高血压的慢性疾病,可在规范治疗下长期生存,正常工作和生活,甚至有部分患者可实现功能性治愈。

洪振亚教授提醒,大家平时注意生活作息,不熬夜、清淡饮食、适当锻炼、少接触有害物质。如果体检发现白细胞增高、脾脏增大,或是还有不明原因的体重减轻及盗汗,就应提高警惕,到血液内科寻求进一步诊断。

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