AI制药的时代真的来了。

据跨国AI制药企业英矽智能披露，近日，其联合北京协和医院、上海市肺科医院先后完成了，旗下全球首款利用人工智能完成靶点发现和分子设计的特发性肺纤维化候选药物Rentosertib（伦托司替）的首例临床患者给药，意味着AI制药第一次来到了上市前的最后一关

更让人沸腾的是，此前的II期临床试验，该药物不仅改善了志愿者的肺活量关键指标，还表现出强大的抗衰潜力：给药仅四周，受试者的平均生物年龄就年轻了3-4岁，最高一组指标甚至接近16.57岁

1.效率提升2/3，颠覆传统制药

特发性肺纤维化（IPF），也被学界称为“沉默的呼吸杀手”

确诊该疾病的人，往往会因肺部僵硬，氧气难以进入血液，导致呼吸困难等病症。确诊后中位生存期仅3-5年，5年生存率甚至低于多数常见癌症。目前全球获批的两种药物，不仅不能阻止病情恶化，还伴随恶心、肝脏毒性等副作用，大量患者被迫减量停药。

和常见的单因素疾病不同，IPF多是肺部线粒体代谢故障、细胞衰老等问题交织影响的结果。换言之，IPF并非简单的“头痛医头，脚痛医脚”的毛病。

如果用传统制药“一靶一药一病”的方式去搜索靶点、筛选分子、研制新药，不仅要面承担前期动辄十年、十亿美元的时间和资金成本，还要面临高达90%以上的临床失败率。

而AI制药的优势，恰恰就在这里。

简单来说，英矽智能的多组学AI靶点发现平台PandaOmics，通过筛选两万多个基因，精准锁定冷门靶点TNIK，再由AI分子生成平台Chemistry42辅助合成约八十个候选分子。要知道，传统药企在这个阶段可是通常要筛选5000到10000个化合物。

就这样，一套靠算法运行的程序，仅仅18个月时间，260万美元就走完了靶点发现到候选分子确定的研发过程。

前期研制高效，后期临床同样不俗。2024年完成的II期临床试验中，高剂量组患者12周给药结果显示，其用力肺活量平均提升98.4毫升，安慰剂组则下降20.3毫升；且所有给药患者的免疫系统、动脉血管、大脑等器官的生物年龄，都表现出了不同程度的年轻化。

2.AI做的药，你敢用吗？

不过，尽管Rentosertib此前试验表现超预期，但要想真正走进市场，还存在一定局限。

II期临床志愿者仅71人，持续12周，无论样本数量还是时间都不足以证明药物有效。实验追求的是关键指标的短期极致效果，而现实看重的是患者长期生活质量的改善，医学要回答的问题，从来不只是化验单上的数字，而是患者要用怎样的状态度过之后的时间。

更何况Ⅲ期临床设置了52周的观察期，就算期间一切顺利，新药上市获批也要三四年之后，普通患者短时间内买不到也用不上。

更重要的是，这款AI制药的抗衰作用，说到底是肺病患者治病时的副作用，并没有在健康人身上明确验证过。对一种旨在治病的药物来说，抗衰的确是锦上添花；但对于抗衰需求人群来说，它似乎还承担不起这个使命。

毕竟，即便是早年因业内首批“定向线粒体”方案，被外媒评论引领口服抗衰新时代的海外抗衰成果“派络炜M4”，获批上市前也经历了长达四年的验证期。

在生物学界，线粒体也被称为细胞的“能量引擎”，是人类一切生理活动的动力基础，其随年龄增长而衰退的产能、自噬等功能，被学界认为生物老化的核心标识，实际研究常与精力下降、长期疲惫、运动耐力下滑等衰老状态相关联。

该成果核心Mitolive专利分子，则通过瞄准线粒体的关键生成路径PGC-1α，定向启动其更新和自噬程序，从内部循环通路回应线粒体生产效率下降问题

四年时间里，研究团队持续追踪服用者的体感改善指标。虽然这一动作在外界看来近乎苛刻，但却是其与同类方案之间最关键的差别之处，毕竟抗衰赛道的热闹概念年年有，但肯花四年时间反复验证结论的却屈指可数。

经过四年验证，方案最终在2021年顺利落地，至今六年时间，该方案已完成第四次迭代，版图覆盖我国、日本、韩国、新加坡等地，用户高频词对应“精力改善”、“注意力集中”、“运动耐力提高”等日常主观感受。

3.AI制药的未来，蓝图还是泡沫

节后复工前日，港股AI制药板块普遍走低，英矽智能单日下跌10.62%，较年初的80.90港元高点回撤近三成。但耐人寻味的是，该企八月份才刚交出上市以来最漂亮的一份半年报，首次半年盈利、经营现金流转正、营收同比暴涨近三倍。

业绩高开、股价低走，这种背离或许本身就是一种答案，市场愿意给“未来”高估值，也随时会用脚去检验预期。

截至目前，全球还没有一款AI制药获批上市。整个赛道的叙事，都还押注在几条关键管线的终点线上。泡沫还是蓝图，答案不在眼下的欢呼声里，而在几年后临床完成的那一刻。

但无论如何，可以确定的是，AI制药的时代，真的来了。只不过它抵达终点的路，比想象中更长，也更需要耐心。